Главная
Новости Статьи Россия В мире Достижения Польза Вред

Новости партнеров
 

Новости партнеров

Комментарии
 

Испытывается лекарство от редкого генетического заболевания

 

Миотубулярная миопатия представляет собой тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к параличу мышц с рождения и смерти до двух лет. Болезнь связана с Х-хромосомой у одного из 50 000 младенцев-мужчин. Только мальчики заболевают ею, поскольку вторая Х-хромосома у девочек обычно компенсирует возможную мутацию первой.

 

Хотя в настоящее время никакого лечения нет, исследователи из Женевского университета (ЮНИГЕ), Швейцария, работая в сотрудничестве со Страсбургским университетом (Франция), идентифицировали молекулу, которая не только значительно снижает прогрессирование заболевания, но и увеличивает продолжительность жизни в моделях животных в семь раз. Молекула, известная как тамоксифен, уже используется для лечения рака молочной железы, поэтому исследователи надеются вскоре создать клиническое испытание, чтобы пациенты получали лекарство.

Ученые ежедневно вводили тамоксифен больным мышам, смешивая его с пищей. Были испытаны три дозы: 0,03 миллиграмма на килограмм, 0,3 миллиграмма на килограмм и 3 миллиграмма на килограмм. Самая высокая доза соответствует той, которая используется для лечения рака молочной железы у женщин.

Нелеченая больная мышь жила в среднем 45 дней. При минимальной дозе средняя продолжительность жизни составляла 80 дней, при средней дозе - 120 дней. «Но с наибольшей дозой ожидаемая продолжительность жизни в среднем выросла до 290 дней - в семь раз выше. Некоторые даже жили более 400 дней!» говорит профессор Скапоцца. Кроме того, прогресс паралича значительно замедлился или даже полностью прекратился. Мышечная сила была утроена, и удалось восстановить 60% мышечного дефицита между здоровой и больной мышью.

Ученые начали лечение, когда у мышей развились первые симптомы. Тем не менее, они не исключают, что введение препарата раньше может быть более эффективным против мышечной слабости. «Параллельно с нашим исследованием команда из Детской больницы Торонто проверила препарат на более молодых мышах, и болезнь не развивалась», - говорит Оливье. Проблема в том, что у людей миотубулярная миопатия начинается во время развития плода, поэтому введение препарата будет иметь некоторые трудности.

Подпишитесь на нас Вконтакте, Одноклассники

46

Похожие новости
06 декабря 2018, 20:56
07 декабря 2018, 10:56
10 декабря 2018, 17:14
10 декабря 2018, 09:14
06 декабря 2018, 21:42
07 декабря 2018, 18:56

Новости партнеров