Главная
Новости Статьи Россия В мире Достижения Польза Вред

Новости партнеров

Новости партнеров
 

Новости СМИ

Одно из лечений с помощью редактирования генома потерпело крах

Ученые из Сангамо в США предприняли попытку первого испытания метода редактирования генов у людей с редкими изнурительными заболеваниями, связанными с дефицитом ферментов. Однако она не удалась.

Замена ДНК не смогла снизить уровень вредных необработанных сахаров, хотя сама замена гена сработала. После почти двух лет испытаний излечение не наступило.

Появилось мнение, что новая технология редактирования генов (CRISPR) вселяет надежду ученым и страдающим редкими генетическими заболеваниями, но она не готова к испытаниям на людях.

Данное редкое генетическое заболевание нарушает способность обрабатывать определенные сахара, вызывает повреждения в мозге, костях и многое другое.

При одном из таких состояний в теле образуются токсины, которые вызывают глухоту, проблемы с сердцем, аномалии суставов и позвоночника и ухудшение умственного развития. Такие дети обычно имеют грубые черты лица, увеличенную печень и селезенку и могут иметь сердечные и дыхательные нарушения.

Сейчас существует только облегчение симптомов, но не лечение. Поэтому полагалась надежда на то, что если изменить гены, которые несут эти заболевания, можно было бы изменить мутации.

При этом в генетическом коде скрывается более 6000 смертельных или изнурительных заболеваний. Одно из них несет более редкий и более разрушительный тип болезни - синдром Санфилиппо, известный как «болезнь Альцгеймера детей».

Лучшее лечение для этого семейства болезней - фермент-заместительная терапия, которая может замедлить снижение, но она не излечивает.

Ученые говорят, что в техническом плане эксперимент удался. Они увидели, что замена гена работает и вызывает минимальные побочные эффекты. Тела пациентов начали вырабатывать больше недостающего фермента. Двое участников исследования успешно изменили свои гены, но это не сработало для лечения самой болезни.

Исследователи полагают, что при более высоких дозах терапия все еще может работать, но полученные результаты неизбежно наносят удар по надеждам тех, для кого редактирование генов стало почти единственным выходом.

Подпишитесь на нас Вконтакте, Одноклассники

Загрузка...
180

Похожие новости
17 июня 2019, 17:28
18 июня 2019, 15:28
17 июня 2019, 20:14
18 июня 2019, 15:28
17 июня 2019, 15:14
18 июня 2019, 13:14

Новости партнеров